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Appendice 1 - Criteri per l'attività del lupus sistemico

Lo SLEDAI o (Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index) dà un'idea dell'attività del lupus sistemico. Il peso assegnato a ciascuna variabile è stato determinato da analisi statistiche su coorti di pazienti con lupus sistemico. Gli eventi descritti vengono presi in considerazione se sono presenti il giorno della consultazione o nei 10 giorni precedenti.

L'indice di attività SLEDAI-2K è stato introdotto 20 anni fa. Questo punteggio combina criteri clinici e biologici.

Appendice 2 - CRITERI DI CLASSIFICAZIONE DEL LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO (SLE)

Appendix 2-1
Appendix 2-2

Appendice 3 - FARMACI PER IL LUPUS

Ordine alfabetico dell'INN (International non-proprietary name). I dosaggi indicati corrispondono al trattamento degli adulti.

Principali indicazioni nel lupus

Come terapia aggiuntiva per il trattamento di pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico (LES) positivo agli autoanticorpi, da moderato a grave, nonostante la terapia standard.

Principali indicazioni nel lupus

  • Schwere Formen von Lupus bei Patienten, die Steroide nicht vertragen oder steroidabhängig sind oder deren therapeutisches Ansprechen trotz Behandlung mit hohen Steroiddosen unzureichend ist
  • Epatite autoimmune associata
  • Alcune citopenie autoimmuni (diminuzione della quantità di cellule del sangue nel flusso sanguigno)

Principali indicazioni nel lupus

In combinazione con il trattamento abituale, nei pazienti adulti o nei bambini di età superiore ai 5 anni con lupus sistemico attivo, presenza di autoanticorpi ed elevata attività di malattia (definita ad esempio dalla presenza di anticorpi anti-DNA nativi e di un complemento basso) nonostante il trattamento standard. Può essere utilizzato anche per il trattamento di adulti con nefrite lupica attiva che stanno ricevendo la terapia standard.

Non è indicato nella compromissione neurologica del lupus.

Principali indicazioni nel lupus

- Tutti i pazienti affetti da lupus (cutaneo-articolare e/o viscerale) dovrebbero essere trattati, in linea di principio, ad antimalarici di sintesi (idrossiclorochina o clorochina), a meno che non siano controindicati.

La clorochina viene solitamente somministrata come seconda linea di trattamento, in caso di fallimento o intolleranza all'idrossiclorochina. Questi farmaci appartengono al gruppo degli antimalarici di sintesi.

 

Principali indicazioni nel lupus

Forme gravi di lupus, soprattutto con interessamento renale o del sistema nervoso centrale

Principali indicazioni nel lupus

- Qualsiasi paziente affetto da lupus (cutaneo-articolare e/o viscerale) dovrebbe essere trattato, in linea di principio, con idrossiclorochina, a meno che non sia controindicato.

- L'idrossiclorochina ha una particolare efficacia sulle diverse forme di lupus cutaneo, ma riduce anche il rischio di coinvolgimento viscerale (in particolare il danno renale) e riduce il rischio di sequele legate alla malattia. È associata a una sopravvivenza più lunga.

Principali indicazioni nel lupus

Il metotrexato non ha un'autorizzazione di mercato per il lupus, ma gli esperti ne riconoscono l'efficacia nel lupus con grave coinvolgimento articolare/cutaneo o con coinvolgimento sieroso (pleurite, pericardite).

Principali indicazioni nel lupus

Il micofenolato mofetile (MMF) non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio per il lupus, ma gli esperti ne riconoscono l'efficacia nel lupus grave, soprattutto nei casi di grave danno renale o viscerale.

Principali indicazioni nel lupus

Il micofenolato sodico non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nel lupus, ma gli esperti ne riconoscono l'efficacia nel lupus grave, soprattutto nei casi di grave coinvolgimento renale o viscerale.

Principali indicazioni nel lupus

Lupus con interessamento articolare o viscerale (rene, pleura, pericardio...)

Principali indicazioni nel lupus

Lupus con interessamento articolare o viscerale (rene, pleura, pericardio...).

Principali indicazioni nel lupus

Il rituximab non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio per il lupus, ma gli esperti riconoscono una potenziale efficacia nel lupus grave, soprattutto nei casi di grave coinvolgimento ematologico, renale o viscerale.

Il tacrolimus (un inibitore della calcineurina) non è approvato nel lupus sistemico, ma alcuni esperti ne riconoscono l'efficacia nel lupus con interessamento renale, in particolare in combinazione con il micofenolato Mofétil.

Voclosporina (un inibitore della calcineurina) è approvata in combinazione con un regime terapeutico immunosoppressivo di fondo per il trattamento di pazienti adulti con nefrite lupica attiva. Il dosaggio non si basa sul peso corporeo del paziente. La concentrazione ematica di trogolo non deve essere monitorata.

Appendice 4 - FARMACI PER IL LUPUS IN GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

  • Aspirina a basso dosaggio (100 mg/die)
  •  Idrossiclorochina
  • Azatioprina
  • Corticosteroidi
  • Eparine a basso peso molecolare
  • Ciclosporina
  • Tacrolimus

FANS: l'uso cronico di tutti i FANS (compresi l'acido acetilsalicilico ≥ 500 mg/d e gli inibitori della COX-2) non è raccomandato in gravidanza ed è formalmente controindicato a partire da 24 settimane di amenorrea.

L'allattamento al seno è spesso possibile per i seguenti farmaci, ma è opportuno consultare preventivamente il medico.

Appendice 5 - L'elenco degli HCP in Europa.

L'elenco è disponibile sul sito web:

ERN Reconnect: www. reconnet.ern-net.eu

Appendice 6 - TERMINOLOGIA

Principale proteina del sangue, l'albumina costituisce il 50-65% delle proteine del plasma sanguigno (parte liquida del sangue). Solubile in acqua e prodotta dal fegato, non fa parte delle globuline, che sono le altre proteine del sangue. Il suo livello, chiamato albuminemia, è di circa 40 grammi per litro di sangue. L'albumina si trova anche nelle uova (ovalbumina) e nel latte (lattoalbumina).

Il termine proteinuria si riferisce alla presenza anomala di proteine, di qualsiasi tipo, nelle urine. L'albuminuria corrisponde, più specificamente, alla presenza anomala nelle urine di una particolare varietà di proteine: l'albumina.

L'alopecia è una perdita di capelli su tutto o parte del cuoio capelluto. Va distinta dalla calvizie, che è l'assenza di capelli.

Gli anticorpi, detti anche immunoglobuline, sono proteine del sangue sintetizzate da alcune cellule del sistema immunitario (linfociti B e plasmacellule) in risposta all'intrusione di un elemento estraneo (antigene) nell'organismo. Si tratta più precisamente di una varietà di proteine, le globuline del siero, con la speciale proprietà di combinarsi con una o più sostanze estranee presenti nell'organismo. Gli anticorpi svolgono un ruolo essenziale nelle difese dell'organismo e sono presenti non solo nel sangue, ma anche in altri fluidi del corpo.

Gli anticoagulanti sono molecole destinate a ritardare o impedire la coagulazione. Rendono il sangue più fluido e possono causare emorragie. Questi farmaci sono utilizzati nel trattamento e nella prevenzione delle trombosi (coaguli di sangue fissi nella circolazione venosa) e delle embolie (coaguli di sangue mobili che possono raggiungere la circolazione arteriosa polmonare). Esistono 3 varietà di farmaci appartenenti agli anticoagulanti: eparine, antivitamina K e anticoagulanti orali diretti (DOAC).

Un antigene è una sostanza estranea al nostro organismo (che di solito non possiede) che provoca una reazione immunitaria con un anticorpo. L'antigene viene neutralizzato dall'anticorpo specifico grazie alla presenza di siti antigenici. Questi elementi estranei, chiamati antigeni, sono molto spesso batteri, virus, parassiti, funghi, veleni, vaccini o cellule tumorali.

Gli antimalarici sono farmaci utilizzati nel trattamento curativo o preventivo della malaria. Alcuni antimalarici hanno anche proprietà immunomodulanti e sono utilizzati nel trattamento delle malattie autoimmuni. I principali utilizzati nel lupus sistemico sono due: l'idrossiclorochina e la clorochina.

L'artralgia è un dolore localizzato alle articolazioni senza alcuna alterazione esterna visibile dell'articolazione. Il dolore aumenta quando il paziente mobilizza l'articolazione o le articolazioni interessate.

Questo nome viene dato a condizioni infiammatorie acute o croniche che colpiscono le articolazioni e sono accompagnate da gonfiore della membrana sinoviale. Quando è colpita una sola articolazione, si parla di monoartrite.

L'ateromasia è una malattia della parete vasale, in parte causata da anomalie dei grassi (ipercolesterolemia, ipertrigliceridemia),

Si tratta di anticorpi prodotti dall'organismo nel corso di reazioni autoimmuni durante le quali il paziente combatte in modo anomalo contro le proprie difese immunitarie. L'autoanticorpo è quindi diretto contro parti del nostro stesso organismo.

La biopsia è un esame medico che prevede il prelievo di una porzione di tessuto da un organo per poterlo studiare. Il suo interesse principale è quello di fornire risultati oggettivi in alcune malattie che richiedono una diagnosi certa.

farmaci biologici (o biotecnologici) si riferiscono a una nuova generazione di farmaci. Sul modello delle molecole biologiche naturali, sono simili o identiche alle proteine prodotte dall'organismo (enzimi, proteine, anticorpi).

L'emocromo è il risultato dello studio quantitativo e qualitativo degli elementi del sangue, ovvero globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

Un cromosoma (dal greco khroma : khroma colore e soma : soma corpo, elemento) è una struttura composta da DNA circondato da proteine. Ogni cromosoma ha una forma diversa, a bastoncino o a chevron. Ne abbiamo 23 coppie nel nucleo di ogni nostra cellula.

La coagulazione è un processo di trasformazione del sangue liquido in un gel semisolido. Provoca la formazione di un coagulo e consente l'arresto dell'emorragia in seguito a una lesione.

Vedi domanda 46 qui

Farmaco della famiglia degli immunosoppressori (vedi immunosoppressore)

Le citochine sono piccole proteine che agiscono su cellule di vario tipo con recettori propri per ciascuna di esse. Secrete dai linfociti (globuli bianchi coinvolti nell'immunità cellulare) e dai macrofagi (cellule di difesa responsabili della digestione di particelle estranee), sono coinvolte nello sviluppo e nella regolazione delle risposte immunitarie.

Citopenia è un termine che definisce in generale la progressiva diminuzione delle linee cellulari.

Dialysis (from the Greek dia : through, and luein : dissolve) is also called extrarenal purification and is most often practiced with an artificial kidney.

La dislipemia (dal greco due: difficoltà, lipos: grasso e haima: sangue) è un'anomalia (spesso eccessiva) del colesterolo e dei trigliceridi. I tassi di colesterolo e trigliceridi devono essere conosciuti per poterli correggere, se necessario.

L'ecografia è un metodo di esame che utilizza gli ultrasuoni e permette di visualizzare alcune parti del corpo che di solito sono nascoste alla vista.

L'elettrocardiogramma registra il funzionamento elettrico del cuore durante il ciclo di rilassamento-contrazione. Poiché il cuore è un muscolo, ha bisogno di una stimolazione elettrica per contrarsi.

L'elettromiogramma è un dispositivo che misura l'attività elettrica di nervi e muscoli. Raccoglie l'attività elettrica attraverso microelettrodi nel muscolo o sulla pelle.

Un enzima è un catalizzatore biologico, cioè una molecola che accelera fino a milioni di volte le reazioni chimiche del metabolismo che avvengono nell'ambiente cellulare o extracellulare. Gli enzimi agiscono a basse concentrazioni e si ritrovano intatti al termine della reazione.

La fibromialgia è una malattia complessa, caratterizzata dall'esistenza di dolori diffusi e multipli e di alcuni punti del corpo che risultano dolorosi alla pressione.

L'ematuria è la presenza di sangue nelle urine. L'ematuria può essere macroscopica (cioè visibile) e l'urina si colora di rosso, rosa o marrone e talvolta contiene coaguli di sangue.

Le cefalee sono dolori alla testa, indipendentemente dalla loro causa. Comunemente chiamati "mal di testa", si localizzano sulla volta cranica, escludendo il collo e il viso.

L'ipergammaglobulinemia è l'aumento della concentrazione sierica di gammaglobuline al di sopra di 18 g/l. Questo aumento si riscontra in varie sindromi infiammatorie o durante le proliferazioni maligne delle plasmacellule.

L'ipocomplementemia è una carenza di proteine del complemento nell'organismo.

L'ipoglicemia è la diminuzione della quantità di glucosio (zucchero in generale) al di sotto di 0,5 g/l, contenuta nel sangue. Il glucosio è la principale sostanza energetica che può mancare al cervello.

L'immunogenetica è lo studio dei fattori genetici coinvolti nei meccanismi dell'immunità.

Il termine immunosoppressore (o immunocompromesso) si riferisce a tutto ciò che sopprime o ha la capacità di ridurre le reazioni immunologiche specifiche dell'organismo contro un antigene (corpo estraneo che entra nell'organismo).

Gli interferoni fanno parte delle citochine, piccole proteine secrete da diversi tipi di cellule coinvolte nell'immunità, che svolgono un'azione regolatrice e stimolante del sistema immunitario. Ne esistono tre tipi: l'interferone alfa, prodotto dai monociti; il beta, dai fibroblasti; il gamma, dai linfociti T.

La leucocituria è la presenza di leucociti, o globuli bianchi, nelle urine. Normalmente, solo pochi globuli bianchi vengono eliminati attraverso l'urina.

La linfoadenopatia corrisponde all'ingrossamento di uno o più linfonodi (anche noto come adenomegalia) di origine infiammatoria, infettiva o tumorale. Le linfoadenopatie superficiali (collo, ascelle, inguine) sono rilevabili con un semplice esame clinico.

I linfociti, una varietà di globuli bianchi, sono coinvolti nella risposta immunitaria. Sono di due tipi: Linfociti B (produzione di anticorpi) e linfociti T (immunità cellulo-mediata).

Il termine linfopenia si riferisce alla diminuzione del numero di linfociti.

Il macrofago è una varietà di globuli bianchi, di grandi dimensioni, che ha la proprietà di ingerire e distruggere particelle di grandi dimensioni come una cellula danneggiata o invecchiata, ma anche elementi estranei (batteri, virus, funghi...) attraverso un processo chiamato fagocitosi.

La malaria è una malattia infettiva causata da parassiti iniettati nell'uomo da alcune zanzare. Questa patologia tropicale, diffusa nella zona intertropicale, è una malattia grave che può essere fatale in assenza di cure adeguate.

La puntura lombare è un atto di introduzione di un ago cavo, nella parte inferiore della colonna vertebrale, nel canale midollare.

La risonanza magnetica utilizza l'energia magnetica dei protoni per studiare con grande precisione molti organi come il cervello, la colonna vertebrale, le articolazioni e i tessuti molli.

Le mialgie sono dolori muscolari. Si riscontrano anche in varie malattie, acute o croniche, di origine meccanica, infiammatoria, chimica, infettiva o autoimmune. Il trattamento riguarda la malattia responsabile.

Il mielogramma è uno studio del midollo che viene estratto in anestesia locale. Consiste nell'analizzare la morfologia e l'equilibrio delle diverse cellule presenti nel midollo osseo.

La miosite è un'infiammazione del tessuto muscolare striato che provoca dolore e diminuzione della forza muscolare, nonché un aumento dei livelli ematici di enzimi provenienti dai muscoli (creatina chinasi).

La neutropenia è un disturbo del sangue che si verifica quando il numero di neutrofili, uno dei tipi di globuli bianchi presenti nel sangue, è basso in maniera anomala. I neutrofili sono coinvolti nella lotta contro gli agenti infettivi nell'organismo.

I neutrofili, anche detti polinucleati neutrofili, una categoria di globuli bianchi in grado di combattere le infezioni batteriche.

I farmaci antinfiammatori non steroidei, spesso abbreviati in "FANS", sono farmaci con proprietà antinfiammatorie, oltre che analgesiche e antipiretiche, cioè riducono l'infiammazione, il dolore e la febbre.

La pericardite (dal greco peri: intorno, cardia: cuore e desinence - ite: infiammazione) si riferisce a un'infiammazione che colpisce gli strati che circondano il cuore, il pericardio.

La flebite è definita come la formazione di un coagulo di sangue (trombosi) in una vena, responsabile dell'ostruzione del flusso sanguigno in quella vena. Le vene degli arti inferiori sono più colpite rispetto alle altre vene del resto del corpo, perché il sangue vi ristagna maggiormente e le vene sono più dilatate, il che favorisce la comparsa del coagulo.

La fotosensibilità riflette l'eccessiva sensibilità della pelle alle radiazioni solari, in particolare a quelle ultraviolette, con conseguente eruzione cutanea. La fotosensibilità può essere secondaria all'ingestione o all'applicazione sulla pelle di un prodotto chimico o farmacologico.

L'effetto placebo è l'effetto che si può osservare assumendo un trattamento che non contiene alcun principio attivo. Questo effetto placebo, che è in parte attribuito alla sensazione di benessere che deriva dall'assunzione di un farmaco, può talvolta essere relativamente spettacolare, con miglioramenti dell'ordine del 30%.

Una piastrina (o trombocita) è un elemento figurato del sangue che si forma nel midollo osseo e si frammenta in piccoli elementi. Le piastrine non sono quindi cellule complete, ma solo piccoli frammenti senza nucleo.

La pleurite (dal greco pleuron: lato) è l'infiammazione della membrana che riveste e protegge i polmoni, la pleura. Questa infiammazione può manifestarsi in modo acuto (relativamente rapido) o cronico (per un lungo periodo di tempo).

La cellula polinucleata è una cellula essenziale del nostro organismo perché è responsabile dell'eliminazione di agenti patogeni, come i batteri, dopo che sono stati riconosciuti dal sistema immunitario.

Il termine proteinuria si riferisce alla presenza anomala di proteine, di qualsiasi tipo, nelle urine. Il cut-off anormale comunemente utilizzato è 0,3 g/g di creatinina o 0,3 g nelle 24 ore.

La remissione è una forte attenuazione o scomparsa dei sintomi temporanei di una malattia.

Si distingue tra protocolli di ricerca di base, che mirano a migliorare la comprensione della fisiopatologia della malattia, e protocolli di ricerca clinica e terapeutica, che mirano a valutare la malattia e a testare nuovi trattamenti o nuove strategie terapeutiche rispetto a un trattamento di riferimento o a un placebo.

Appendice 7 - LUPUS EUROPE

LUPUS EUROPE è l'organizzazione europea che riunisce le organizzazioni nazionali di pazienti affetti da lupus di tutta Europa. È un'organizzazione indipendente senza scopo di lucro, che mira a sostenere e potenziare le organizzazioni nazionali aderenti, condividendo con loro informazioni e promuovendo processi migliori incentrati sul paziente, sia in ambito sanitario che a livello politico.

Dalle sue umili origini nel 1989, LUPUS EUROPE è cresciuta fino a rappresentare la maggior parte dei principali Paesi europei che, a loro volta, rappresentano oltre 30.000 pazienti nelle rispettive associazioni. Oggi è considerata un partner prezioso nelle conferenze mediche, nelle organizzazioni sanitarie europee che lottano per i diritti dei pazienti e nelle iniziative europee volte a migliorare l'assistenza sanitaria e a definire "standard di cura" per i pazienti affetti da lupus. LUPUS EUROPE è riconosciuta dall'EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) e viene regolarmente invitata a fornire il punto di vista dei pazienti sulle questioni relative ai nuovi trattamenti. Per la nostra comunità è importante non solo agire a livello nazionale, ma anche portare la voce dei pazienti fino agli enti e alle iniziative di cura transfrontaliere.

La visione di LUPUS EUROPE è "Una vita soddisfacente per tutte le persone con lupus in Europa, fino a quando non avremo raggiunto un mondo senza lupus". Questa visione orienta le sue strategie chiave: (a) che le persone con lupus partecipino alla ricerca sul lupus e ne traggano beneficio; (b) che le organizzazioni dei membri siano entusiaste e responsabilizzate e (c) che Lupus Europe sia ascoltata e attiva nei progetti chiave. Questi 3 obiettivi strategici sono a loro volta suddivisi in una serie di progetti portati avanti da LUPUS EUROPE, dai suoi membri e dai suoi volontari.

LUPUS EUROPE è un'organizzazione basata sul volontariato. È guidata da un Consiglio di Amministrazione di 7 persone, tutte affette da lupus o strettamente legate a una persona affetta da lupus. Un piccolo segretariato - anch'esso con esperienza diretta della malattia - supporta il Consiglio di amministrazione e una rete di circa 40 volontari è impegnata in molteplici progetti accuratamente selezionati per sostenere la nostra visione e i nostri obiettivi strategici chiave.

Per ulteriori informazioni su LUPUS EUROPE, visitare il sito www.lupus-europe.org

Se siete interessati a fare volontariato per LUPUS EUROPE, contattate secretariat@lupus-europe.org

Per trovare un gruppo di pazienti affetti da Lupus, membro di LUPUS EUROPE, vedere sotto: