Si distingue tra protocolli di ricerca di base, che mirano a migliorare la comprensione della fisiopatologia della malattia, e protocolli di ricerca clinica e terapeutica, che mirano a valutare la malattia e a testare nuovi trattamenti o nuove strategie terapeutiche rispetto a un trattamento di riferimento o a un placebo.

L'inclusione di un paziente in un protocollo di ricerca può avvenire solo dopo aver ottenuto il suo consenso attraverso la lettura e la firma di un documento informativo e di un modulo di consenso informato. L'attuazione di un protocollo di ricerca richiede la ricerca di uno sponsor, l'ottenimento dell'accordo di un comitato etico per la protezione dei partecipanti e il reperimento di fondi per l'impostazione e l'attuazione pratica dello studio.