Es distingeixen els protocols de recerca bàsica, l'objectiu de la qual és millorar la comprensió de la fisiopatologia de la malaltia; i els protocols de recerca clínica i terapèutica, l'objectiu de la qual és avaluar la malaltia i provar nous tractaments, o noves estratègies terapèutiques en comparació amb un tractament de referència o un placebo.

La inclusió d'un pacient en un protocol de recerca només pot fer-se després d'obtenir el seu acord mitjançant la lectura i signatura d'un document informatiu i un formulari de consentiment informat. La realització d'un protocol de recerca requereix trobar un patrocinador, obtenir l'acord d'un comitè consultiu per a la protecció de les persones i obtenir finançament per a la posada en marxa i l'execució pràctica de l'estudi.