É feita uma distinção entre protocolos de investigação básica, que visam melhorar a compreensão da fisiopatologia da doença, e protocolos de investigação clínica e terapêutica, que visam avaliar a doença e testar novos tratamentos, ou novas estratégias terapêuticas em comparação com um tratamento de referência ou placebo.

A inclusão de um doente num protocolo de investigação só pode ser feita após a obtenção do seu acordo através da leitura e assinatura de um documento informativo e de um termo de consentimento informado. A implementação de um protocolo de investigação requer a procura de um patrocinador, a obtenção do acordo de uma comissão consultiva para a proteção de pessoas, e a obtenção de financiamento para a criação e a implementação prática do estudo.