L'idrossiclorochina/clorochina è un farmaco ben tollerato. L'idrossiclorochina è raccomandata a una dose non superiore a 5 mg/kg di peso corporeo reale per un lungo periodo di trattamento per ridurre il rischio di effetti collaterali oculari. Quando il lupus è attivo, può essere necessaria una dose più elevata, non superiore a 6,5 mg/kg di peso corporeo (per i pazienti di peso superiore a 80 kg, nel LES si raccomanda una dose massima giornaliera di 400 mg).

Le controindicazioni, riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto, comprendono un'anamnesi di malattia retinica e un'ipersensibilità nota agli antimalarici.

La desensibilizzazione può essere efficace in caso di reazione allergica. L'idrossiclorochina può essere mantenuta senza problemi durante l'allattamento. Ricordare che la gravidanza e l'allattamento non sono una causa di interruzione del trattamento.

L'anamnesi di retinopatia (danno alla retina, che è la membrana nella parte posteriore dell'occhio che permette la visione) rimane l'unica controindicazione assoluta per i pazienti adulti affetti da lupus. Il monitoraggio del trattamento con idrossiclorochina/clorochina mira a prevenire l'insorgenza dei suoi potenziali effetti avversi. L'effetto collaterale più problematico è il suo potenziale impatto sulla retina (retinopatia).

L'incidenza di questa complicazione è bassa nella pratica clinica. In diverse migliaia di soggetti con malattia reumatica trattati con idrossiclorochina non è stata riscontrata alcuna o scarsa tossicità.

Le raccomandazioni per il monitoraggio oftalmologico dell'idrossiclorochina sono riportate nella tabella a fianco.

Altri effetti collaterali dell'idrossiclorochina sono i disturbi digestivi, che spesso sono transitori o scompaiono con la riduzione del dosaggio.

Il rischio di una diminuzione dei globuli bianchi è molto basso, il che giustifica comunque l'esecuzione di un emocromo di controllo (spesso integrato nel normale monitoraggio del lupus).

Infine, è preferibile eseguire un elettrocardiogramma (ECG), prima e dopo l’avvio dell'assunzione di idrossiclorochina, per verificare l'eventuale impatto sulla conduzione cardiaca, anche se questo rischio è eccezionale.

La determinazione della concentrazione ematica di idrossiclorochina (idrossiclorochinemia) è sempre più utilizzata nella pratica comune. Permette di sapere se l'idrossiclorochina viene assunta correttamente, poiché la sua eliminazione dal sangue è molto lunga. Inoltre, semplifica l'adattamento della dose di idrossiclorochina al singolo individuo.