Rozlišují se protokoly základního výzkumu, jejichž cílem je lepší pochopení patofyziologie onemocnění, a protokoly klinického a terapeutického výzkumu, jejichž cílem je zhodnotit onemocnění a otestovat novou léčbu nebo nové terapeutické strategie ve srovnání s referenční léčbou nebo placebem.

Zařazení pacienta do výzkumného protokolu lze provést pouze po získání jeho souhlasu přečtením a podepsáním informačního dokumentu a formuláře informovaného souhlasu. Realizace výzkumného protokolu vyžaduje nalezení sponzora, získání souhlasu poradního výboru pro ochranu osob a získání finančních prostředků na vypracování a praktickou realizaci studie.