Se distinguen los protocolos de investigación básica, cuyo objetivo es mejorar la comprensión de la fisiopatología de la enfermedad, y los protocolos de investigación clínica y terapéutica, cuyo objetivo es evaluar la enfermedad y probar nuevos tratamientos, o nuevas estrategias terapéuticas en comparación con un tratamiento de referencia o un placebo.

La inclusión de un paciente en un protocolo de investigación sólo puede hacerse tras obtener su acuerdo mediante la lectura y firma de un documento informativo y un formulario de consentimiento informado. La realización de un protocolo de investigación requiere encontrar un patrocinador, obtener el acuerdo de un comité consultivo para la protección de las personas y obtener financiación para la puesta en marcha y la ejecución práctica del estudio.