Der skelnes mellem grundforskningsprotokoller, som har til formål at forbedre forståelsen af sygdommens patofysiologi, og kliniske og terapeutiske forskningsprotokoller, som har til formål at evaluere sygdommen og afprøve nye behandlinger eller nye terapeutiske strategier sammenlignet med en referencebehandling eller placebo.

En patient kan kun inddrages i en forskningsprotokol, når han eller hun har givet sit samtykke ved at læse og underskrive et informationsdokument og en formular om informeret samtykke. Gennemførelsen af en forskningsprotokol kræver, at man finder en sponsor, indhenter godkendelse fra et rådgivende udvalg til beskyttelse af personer og får finansiering til at oprette og gennemføre undersøgelsen i praksis.