Er wordt onderscheid gemaakt tussen protocollen voor fundamenteel wetenschappelijk onderzoek, die gericht zijn op een beter begrip van het ontstaan van de ziekte, en protocollen voor klinisch en therapeutisch onderzoek, die gericht zijn op het bestuderen van het beloop en de uitkomst van de ziekte en het testen van nieuwe behandelingen of nieuwe behandelings strategieën in vergelijking met een referentiebehandeling of placebo.

Het deelnemen van een patiënt aan een wetenschappelijk onderzoek is alleen mogelijk nadat zijn of haar instemming is verkregen door het lezen en ondertekenen van een patiëntinformatieformulier en een formulier voor geïnformeerde toestemming. De uitvoering van een wetenschappelijk onderzoek vereist het vinden van een sponsor, het verkrijgen van toestemming van een adviescommissie voor de bescherming van personen en het verkrijgen van financiering voor het opzetten en de praktische uitvoering van het onderzoek.