Det skilles mellom grunnforskningsprotokoller, som har som mål å øke forståelsen av sykdommens patofysiologi, og kliniske og terapeutiske forskningsprotokoller, som har som mål å evaluere sykdommen og teste nye behandlinger eller nye terapeutiske strategier sammenlignet med en referansebehandling eller placebo.

En pasient kan bare inkluderes i en forskningsprotokoll etter at han eller hun har lest og signert et informasjonsdokument og et skjema for informert samtykke. Gjennomføringen av en forskningsprotokoll krever at man finner en sponsor, innhenter samtykke fra en rådgivende komité for beskyttelse av personer og skaffer finansiering til oppsett og praktisk gjennomføring av studien.