Hastalığın nedenlerinin daha iyi anlaşılmasını amaçlayan temel araştırma protokolleri ile hastalığın değerlendirilmesini ve yeni tedavilerin veya yeni tedavi stratejilerinin referans tedavi veya plasebo ile karşılaştırılarak test edilmesini amaçlayan klinik ve tedavi araştırma protokolleri arasında bir ayrım yapılmaktadır.

Bir hastanın bir araştırma protokolüne dahil edilmesi, ancak bir bilgilendirme belgesini ve bilgilendirilmiş onam formunu okuyup imzalayarak onayının alınmasından sonra yapılabilir. Bir araştırma protokolünün uygulanması için bir sponsor bulunması, kişilerin korunması için bir danışma komitesinin onayının alınması ve çalışmanın kurulması ve pratikte uygulanması için finansman sağlanması gerekir.