Прави се разграничение между протоколи за фундаментални изследвания, които имат за цел да подобрят разбирането на патофизиологията на заболяването, и протоколи за клинични и терапевтични изследвания, които имат за цел да оценят заболяването и да тестват нови лечения или нови терапевтични стратегии в сравнение с референтно лечение или плацебо.

Включването на пациент в изследователски протокол може да стане само след получаване на неговото съгласие след прочитане и подписване на информационен документ и формуляр за информирано съгласие. Изпълнението на изследователски протокол изисква намирането на спонсор, получаването на съгласието на консултативния комитет за защита на изследваните лица и получаването на финансиране за създаването и практическото изпълнение на изследването.