Γίνεται διάκριση μεταξύ πρωτοκόλλων βασικής έρευνας, τα οποία αποσκοπούν στη βελτίωση της κατανόησης της παθοφυσιολογίας της νόσου, και πρωτοκόλλων κλινικής και θεραπευτικής έρευνας, τα οποία αποσκοπούν στην αξιολόγηση της νόσου και στη δοκιμή νέων θεραπειών ή νέων θεραπευτικών στρατηγικών σε σύγκριση με μια θεραπεία αναφοράς ή εικονικό φάρμακο.

Η ένταξη ενός ασθενούς σε ένα ερευνητικό πρωτόκολλο μπορεί να γίνει μόνο μετά από τη συγκατάθεσή του με την ανάγνωση και την υπογραφή ενός ενημερωτικού εγγράφου και ενός εντύπου συγκατάθεσης μετά από ενημέρωση. Η υλοποίηση ενός ερευνητικού πρωτοκόλλου απαιτεί την εξεύρεση χορηγού, τη σύμφωνη γνώμη μιας συμβουλευτικής επιτροπής για την προστασία των προσώπων και τη χρηματοδότηση για τη δημιουργία και την πρακτική εφαρμογή της μελέτης.