Розрізняють протоколи фундаментальних досліджень, метою яких є покращення розуміння патофізіології захворювання, та протоколи клініко-терапевтичних досліджень, метою яких є оцінка захворювання та випробування нових методів лікування або нових схем лікування у порівнянні з референтним лікуванням або плацебо.

Включення пацієнта до протоколу дослідження може бути здійснено лише після отримання його згоди шляхом ознайомлення та підписання інформаційного документа та форми інформованої згоди. Реалізація протоколу дослідження потребує пошуку спонсора, отримання згоди консультативно-експертної комісії з питань захисту прав людини, а також отримання фінансування на організацію та практичну реалізацію дослідження.